一个全面的研究视角关注少数民族的福祉,首先是减少稀有疾病药物的费用和税收。

2019-06-12 19:03

刘牧云博士

中国(深圳)综合开发研究院特聘研究员,

国家局部个体化细胞治疗技术联合工程实验室主任

2月11日,国务院常务会议指出,从3月1日起,首批21种罕见病药品和4种原材料药品实行增值税减征,这一看似简单的政策释放了被忽视少数民族的重大政治关切信号。

第一批21种罕见疾病药物和4种增值税优惠原料,主要涉及免疫系统疾病、血液疾病、内分泌代谢系统疾病、肿瘤等罕见疾病。他们的减轻负担对病人的影响也不同,对于某些疾病,负担也有所减轻。

什么是罕见疾病

顾名思义,罕见病是罕见病,指发病率很低的疾病,又称孤儿病;根据世界卫生组织(世卫组织)的定义,罕见病是占总人口0.65~1的疾病。

根据世界各国的具体情况,确定罕见病的标准存在一定的差异,这与药物研发的激励政策和罕见病诊疗费用的覆盖范围有关,如美国对罕见病的定义疾病是指每年少于20万人的疾病(或受影响人口少于1/1500);日本将罕见疾病定义为少于5万人的疾病(或受影响人口的1/2500);欧盟将罕见疾病定义为患病率低于0.5/000的疾病。

中国罕见病调查

低患病率:占总人口的0.1-0.65

绝对值高:1850万人

有多种罕见疾病:有7000多种罕见疾病,其中80%是遗传性疾病,如白化病、血友病等,50%发生在儿童时期,30%死于5岁之前。

误诊率高:2018年《中国罕见病调查报告》显示,中国近30%的医生因其罕见而对罕见病一无所知,因此也有一些误诊病例,平均4.5家医院可诊断出约43%的患者。

患者负担:近25%的患者因为负担能力而从未接受过治疗。

预计全世界将有3亿多人患有罕见疾病,其中95%的罕见疾病仍然没有特定的治疗药物,2018年5月22日,国家卫生委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家行政部门《中药配给》联合发布了第一批珍稀病目录,涵盖121种疾病,这是我国首次正式界定珍稀病。《目录》的颁布是我国罕见病领域的一次突破,是产业发展的基石。

减税政策的积极意义是什么

目前,对生产企业的影响更是释放出未来发展的信号。国家已经开始重视罕见病的治疗,开始支持有关政策,降低规费和税收,支持加快审批,如单独排队、编制目录等,但罕见病的特点是疾病种类多,病人人数多,病员人数多。H每种疾病都很小,市场需求也很小。因此,与常见病相比,研发的成本和风险更大,目前稀有病药物基本上是进口和仿制的。

未来,通过政府的积极组织、规划和动员,可以制定更多的政策,激发中国制药企业研发和优质仿制稀有疾病治疗药物的积极性,形成包括早期筛选、准确诊断和d.治疗、研发布局、审批、高效生产、市场保护、医疗保险覆盖面,形成医疗救助和社会互助、相互融合、互补的保障网络。

对罕见疾病患者和制造商有哪些积极影响

目前,我国的稀有病药物主要依靠进口和仿制,难点仍然主要集中在疾病的复杂性、单一疾病患者数量少、回报率低、研发周期长、风险高、市场后患者数量少等方面无法形成规模效应。另一个突出问题是缺乏一个有效的稀有疾病临床诊断和治疗数据库,这可以为药物研究和开发稀有疾病提供基础的科学研究支持。

重视罕见病具有重大的社会意义,特别是在中国政府现阶段,重视提高人民的获得感和人民对美好生活的追求和愿望,积极规划、布局、组织和动员。

1>积极预防对80%的遗传性罕见病、专业科学的优生规划和合理的孕期保健管理非常重要,此外,一些新技术可用于筛查、植入前基因诊断等预防措施。

2>建立我国罕见病诊断与治疗数据库,提高诊断率,充分利用信息技术和计算科学,将临床罕见病诊断与治疗数字化、知识化,形成我国罕见病医学知识库,提高我国罕见病诊断与治疗水平。临床诊断的准确性和及时性。

3>有效的激励机制,激发科研人员和制药企业发展罕见疾病的积极性,如设立罕见疾病专项研究项目、设立专项审批渠道、推动实施减税、降费政策、市场排他性保护等。f.加强和扩大我国罕见病目录,有助于新药研发企业提出罕见病审批申请。

4>关爱罕见疾病、同情罕见患者和家庭的社会环境,罕见疾病家庭非常需要关怀,但目前我国社会尚未形成一个罕见疾病友好型社会环境,为罕见疾病群体的正常认识、理解、关怀和援助服务。

5>注重新技术和新疗法的有序发展,如在干细胞疗法和基因疗法有序发展的同时,完善新技术临床转化的法律法规,确保新技术和新疗法走科学的道路,提供新的技术。是诊断和治疗罕见疾病的手段,也是为了避免冲入雷区和误入雷区,类似于魏泽西的悲剧。

建议我国参照国际实例,建立一条与常规审批路径相结合的同情治疗路径,保障患者接受治疗的权利,尊重临床医生行医的权利,类似于美国总统签署的《约旦法案》。约旦法案针对的是一些严重和罕见的疾病,没有明确的诊断和治疗手段。经过科学、伦理和医学的评估,在潜在利益大于风险的前提下,可以作为一些已批准的药物的非标签应用,或者作为一种尚未正式批准且仍处于临床试验阶段的药物治疗,当然这需要良好的相互信任和相互作用的医患关系。在临床实践中的关系,以及保护病人合法权益的法律制度,以及医生正常行医的权利。

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